远景规划 记者手记: 越来越多“孤儿药”让生命不孤单

新华社记者徐鹏航、李恒

1月9日下午，肾上腺皮质癌患者刘女士手捧一盒药，向北京协和医院泌尿外科主任张玉石深深鞠了一躬。

这是1月7日，肾上腺皮质癌治疗药物米托坦正式在中国内地上市销售后，开出的首张处方。

肾上腺皮质癌是一种罕见且预后极差的肾上腺恶性肿瘤，发病率仅为百万分之一，五年生存率仅约30%。根治性手术切除是肾上腺皮质癌的首选治疗方案。但许多患者确诊时已为晚期或已存在转移，无法进行手术，只能接受药物治疗，而米托坦是唯一被批准用于治疗这一罕见病的“孤儿药”。

从7日上市销售，仅仅48小时，米托坦通过加急运输抵达北京协和医院。

“终于等到这一天了！”10位肾上腺皮质癌患者从新疆、湖北、河南等地闻讯赶来，顺利买到“救命药”。

每一种针对罕见病的“孤儿药”，都凝结着全社会的共同努力。

2021年，北京协和医院以拓展性同情用药方式，解决阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的断药困境；2022年，开出难治性癫痫药物氯巴占的国内首张处方；2024年，开出罕见病杜氏肌营养不良临床急需药品地夫可特的中国首方；建立我国首个罕见病多学科会诊平台、开设罕见病联合门诊、建立罕见病医学科……

罕见病患者的用药负担，也在逐渐减轻。

2025年1月1日起正式施行的新版国家医保药品目录中，新增了13种罕见病用药。目前，已有超90种罕见病治疗药品被纳入国家医保药品目录。

用药保障、诊疗能力迈出的每一小步，都是罕见病患者重燃希望的一大步。

从2018年国家卫生健康委等部门公布第一批罕见病目录，到罕见病诊治中心陆续成立，再到国家引导企业加大罕见病药品研发力度，并持续推动更多罕见病用药进入国内市场……面对确诊难、治疗难、用药难的“三座大山”，各方力量滴水穿石，让希望的光芒不断照进“生命的角落”。

“我感觉自己很幸运，期待着米托坦也能进医保。”刘女士说。

百姓的心声就是健康中国的指向。相信在不远的将来，越来越多的罕见病患者能够有药可用、用得起药，希望不“罕见”，生命不孤单！（完）